据估计，到2021年，全球基因治疗市场将达到10亿美元。这个基因治疗市场根据Polaris市场研究报告“基因治疗竞争分析和市场预测-[2016-2021]”的报告，随着2016-2021年预测期内罕见适应症的潜在疗法的推出，预计将以更高的复合年增长率增长yabo官网入口
市场上已经推出了许多基因疗法。到目前为止，欧盟已经在2012年批准了两种基因疗法，即UniQure的Glybera，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症。此外，2016年，欧盟批准Strimvelis治疗儿童严重联合免疫缺陷症。而FDA迄今为止已经批准了三种基因疗法，即Yescarta，用于对某些类型的大B细胞淋巴瘤无反应或至少两种其他治疗后复发的成人患者。2017年12月19日，FDA批准了一种新的基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec rzyl），用于治疗可能导致失明的遗传性视力丧失的儿童和成人患者。此外，约有12至14种新的基因疗法正在开发中，用于各种常见病和罕见病，预计在未来2至3年内达到FDA批准阶段。
什么是基因治疗？
基因治疗是一种新的治疗方法，通过改变基因的表达，进而改变体内的蛋白质，具有治疗、治疗甚至预防疾病的潜力。大多数疾病都是由受损的、功能失调的基因引起的，这些基因一旦修复，就可以恢复基因的正常功能，给我们带来“长寿”。遗传性疾病导致约4000种疾病，理论上可以通过基因治疗加以纠正，从而为绝症患者带来希望之光。
怎么做到的？基因治疗的遗传学基础。
基因是由DNA组成的，DNA携带信息来产生正确的蛋白质，而蛋白质是人体正常功能的关键。然而，基因突变会导致DNA序列的改变，导致蛋白质序列的错误或完全不正确。为了纠正错误的基因序列，以病毒形式的载体载体被用来传递修改后的基因。值得注意的是，这种病毒是经过修饰的，因为它本身可能会引起疾病。经修饰的含基因病毒的递送是通过注射（静脉注射、皮下注射、腹腔注射或肌肉注射）完成的。一旦进入细胞，病毒就会与细胞结合，产生编码基因的蛋白质，从而在基因水平上消除这个问题。因此，从理论上讲，基因治疗可能是众所周知的“灵丹妙药”。
到目前为止基因治疗所达到的里程碑。
针对不同疾病段的基因疗法有很多种，癌症以693种居首位，其次是罕见病，有501种，此外还有一些神经、心血管、代谢疾病、传染病、血液和凝血、肌肉骨骼和其他疾病。
基因治疗的机遇与挑战。
基因治疗可以解决危及生命的疾病患者的临床需求得不到满足，目前除了支持性治疗外，患者没有其他选择，处方治疗除了费用昂贵外，还有严重的副作用。然而，鉴于基因治疗的发展具有挑战性，对于小型生物技术公司来说，由于基因治疗在各个发展阶段的相关倒退和无法预见的副作用，这可能是困难的。为了使基因治疗对患者有效，制造商将进行财务可行性研究。或许，可以采用新的定价和支付模式来解决这些问题。
考虑到受遗传疾病困扰的小部分人群，这可能会影响可靠临床证据的产生。此外，使用病毒载体将治疗基因转移到靶区可能会引起长期的安全问题。
基因治疗面临的最大挑战是整个定价和支付制度，因为基因治疗的可承受性是首要关注的问题之一。为了应对这一挑战，他们需要合作制定有效的政策，以便为基因治疗创造一个稳定的定价、融资和医疗保险结构。