2019年,全球CRISPR&Cas基因市场价值13.9亿美元,预计在预测期内复合年增长率为16.7%。正在进行的临床研究,以尽量减少使用CRISPR&Cas基因技术的脱靶影响和基因组编辑平台的技术改进是全球市场增长的两个主要因素。
根据《伯克利新闻》(Berkeley News)2017年7月的出版物,来自加州大学旧金山分校(UC San Francisco)和加州大学伯克利分校(UC Berkeley)的临床研究人员发现了一种关键的抗CRISPR蛋白,称为AcrIIA4。这一关键蛋白将该技术的非靶向影响大大降低了近四倍,对急需的靶向基因组编辑活动没有任何影响。这些临床研究的积极成果有望促进该技术的应用。
此外,Cas9基因可以广泛应用于一系列有针对性的基因组编辑应用。这项基于Cas9的新技术允许在一些物种中进行高度靶向和高效的基因组改变,而这是部署传统基因编辑工具所不可能做到的。此外,Cas9可以很容易地通过开发一个小的RNA序列来重新定位,同时可以进行广泛的无偏改变实验来探测功能或描述基本的基因变体。
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增长动力
主要市场参与者为促进CRISPR-Cas9基因编辑技术的发展和进步而筹集的大量资金推动了全球市场的增长。例如,在2020年1月,Mammoth Biosciences筹集了近4500万美元的战略资金,使其总资金超过7000万美元,用于开发其CRISPR驱动的诊断能力。
此外,Mammoth还致力于扩展其研究能力,包括将这项技术应用于开发治疗学和基因编辑。此外,在2016年5月,驯鹿生物科学公司筹集了约3000万美元的资金,以提高其CRISPR Cas基因组编辑平台的潜力,从而推动生物产品和医疗疗法的发展。
此外,开发用于移植的可靠器官的技术的显著采用、实现血液胆固醇水平降低的基因重写、新型抗菌剂的发明以及通过使用该技术种植营养蔬菜和水果也推动了全球市场的增长。此外,在2019年5月,Verve Therapeutics筹集了约5800万美元,用于部署基因编辑以有效治疗和预防心脏病。这样的投资也有望推动CRISPR和CRISPR相关(Cas)基因在心脏病高级治疗药物开发中的应用。
例如,根据《基因工程与生物技术新闻》(Genetic Engineering&Biotechnology News)2020年8月发布的消息,诸如Intellia Therapeutics和Editas Medicine等CRISPR初创公司通过基因组编辑参与开发新的和奇异的酶,用于种植味道更好的蔬菜,并通过提供最低限度的蛋白质来诊断COVID-19资源。
市场主要根据产品和服务、应用、最终用途和地理区域进行细分。
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根据产品和服务,全球市场分为试剂盒和酶、文库、设计工具、抗体和其他。试剂盒和酶进一步分为基于载体的Cas和无DNA的Cas。此外,基于服务,全球市场分为细胞系工程、gRNA设计、微生物基因编辑和DNA合成。其中,由于细胞系工程能够简化整个基因组编辑过程,因此对细胞系工程的需求不断增加,因此细胞系工程部门在2019年的全球市场占有最大份额,这使得它在致力于通过CRISPR和Cas9方法开发新的和靶向药物的研究人员中非常受欢迎。
2020年3月,Cellectis获得了一项新的专利,该专利用于通过使用该技术制备实施免疫治疗所需的同种异体T细胞。此前,在2020年1月,Cellectis还获得了一项欧洲专利,声称临床开发的β2-微球蛋白(B2M)的表达被阻断,而编码T细胞受体(TCR)一部分的单个基因处于非活性状态。
根据应用,全球市场分为生物医药和农业应用。在生物医学应用方面,由于越来越多的人采用基因编辑工具来修改种系和开发药物,预计到2025年,基因组工程部门将贡献最大的收入。
另外,根据基因工程&生物技术新闻:2020年8月,几家致力于这项技术的初创公司对基因组编辑进行了新的尝试。一些主要的CRISPR twist包含新的和外来的酶以及复杂的编辑技术,以提高对COVID-19的诊断,并改善蔬菜的味道。
此外,这项技术还被广泛用于灭活病毒和克服移植所需组织和人体器官缺乏的传统问题。长期以来,医学研究人员和专业人员一直采用异种移植技术,即利用猪的器官进行移植。
根据最终用途,市场分为生物技术和制药公司、学术界和政府研究机构以及合同研究组织(CRO)。其中,由于CRISPR和Cas9基因编辑工具的大量应用,生物技术和制药公司部门在2019年的全球市场上占据了最大份额,用于开发用于治疗新型冠状病毒COVID-19大流行的靶向药物。此外,新兴市场和主导市场之间也发生了几起合并,它们拥有一系列基于先进技术的目标产品和服务。
在地理上,北美是最大的市场收入贡献者,因为大量制药公司参与开发新的和有针对性的治疗方法,使用基因编辑工具。例如,在2020年5月,默克公司在美国获得了两项CRISPR Cas9驱动的基因编辑专利的批准。这一关键批准将使默克公司能够积极支持美国的科学家和研究人员,以促进基于基因治疗的疗法的发展。
2020年5月,默克公司获得了两项关于CRISPR-Cas9辅助基因组编辑的主要专利的批准,有望加速基因治疗的发展。临床研究人员认为这一进展非常关键,因为CRISPR驱动的DNA整合和切割是开发靶向基因治疗的主要途径。
此外,根据美国科学促进会(AAAS)2019年6月的出版物,加州大学的研究人员与葛兰素史克合作,在旧金山建立了一个新的研究实验室,美国将重点开发CRISPR基因编辑工具,用于开发新的药物和疗法。
2019年6月,葛兰素史克宣布与加州大学旧金山分校(UCSF)和伯克利分校建立为期五年的合作关系,以开发一个先进的研究实验室。在实验室里,先进的CRISPR技术将用于确定基因突变是如何导致疾病的,这将有助于加速药物发现,以开发治疗疾病的精确药物。
除此之外,根据宾夕法尼亚大学2019年11月出版的《宾夕法尼亚医学新闻》报道,宾夕法尼亚大学下属的艾布拉姆森癌症中心的研究人员发现,使用CRISPR Cas9基因编辑工具对癌症患者的免疫细胞进行基因编辑是可行和安全的技术。这项技术包括扩大编辑后的T细胞,这些T细胞与靶向癌细胞结合,与该技术相关的副作用可以忽略不计。
欧洲的增长是由欧洲各地实验室的研究人员利用CRISPR Cas9方法开发靶向疗法的重大研究举措推动的。根据欧洲生物技术生命科学和工业杂志2020年2月的出版物,罗兰·艾尔斯的研究人员,位于海德堡的BioQuant中心和大学医院已经开发出CRISPR基因剪接蛋白的杂交体,称为抗CRISPR(Acr)蛋白,可以通过将Cas9与人工抑制结构域整合来提高CRISPR Cas9技术的准确性。
根据美国科学促进会(AAAS)2020年2月的出版物,CRISPR-Cas9基因编辑技术只有有限的靶特异性,考虑到其在基因治疗和基于基因的临床研究中的应用,这是一个主要的挑战。然而,CRISPR-Cas9基因编辑工具可以通过将Cas9整合到人工抑制结构域来实现高特异性。
预计亚太地区市场将大幅增长。以基因编辑技术为核心的新兴研究活动,将用于开发治疗人类慢性病的精确医学,对人类产生了积极影响,越来越多的临床试验涉及到使用这项技术来开发几种疾病的高效和先进的治疗方法,这也促进了该地区的发展。
在全球市场运作的主要参与者正在强调他们在新产品开发和战略收购方面的努力,以加强开发新型和高针对性治疗药物所需的研发能力。
运营全球市场的主要参与者包括Addgene、阿斯利康、驯鹿生物科学公司、Cellectis、Cibus、CRISPR Therapeutics、Danaher Corporation、Editas Medicine,Inc.、Egenesis、F.Hoffmann La Roche Ltd.、Genscrip、Horizon Discovery Group Plc、Lonza、Mammoth Biosciences、默克KGaA、新英格兰生物实验室、Synthego和Takara Bio,Inc。